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创新药助力多发性硬化患者实现“行走梦”
2022年06月20日 14:31   来源:中新网上海  

    中新网上海新闻6月20日电(汤彦俊)对于大部分人来说“走路”是一件稀松平常的事情,但对于多发性硬化患者来说,“好好走路”却是他们最大的梦想。

    多发性硬化(简称“MS”)是一种罕见病,好发于青壮年,其临床症状多种多样,其中步行功能障碍是最早发的MS症状,高达85%的MS患者都将步行障碍视为他们的初始症状,且从患病开始10年内93%患者都会出现步行障碍。如未能得到及时有效的治疗,MS患者在经历多次复发与缓解后,可能出现不可逆的神经退行性病变,最终导致瘫痪、失明等严重残疾。

    “但在过去,我国临床上一直缺乏能针对性改善MS患者步行能力的药物。所以既往的治疗重点一般是放在减少疾病复发的‘因’上,而缺乏症状性治疗,这就导致病人在治疗过程中缺少获得感,最后疾病发展到一定程度时他们往往会拒绝治疗,因为似乎治疗并没有给其生活质量带来多大改善。”6月11日,复旦大学附属华山医院神经内科主任董强在由渤健主办的“多发性硬化高峰论坛暨氨吡啶缓释片上市会”表示,“改善多发性硬化成年患者步行能力的药物引入中国,恰恰填补了这一空白,开启了国内多发性硬化‘因症共治’的新治疗格局,促进MS治疗步入新时代。”

 

    不罕见的“罕见病”

    苏珊•桑塔格在《疾病的隐喻》中写道:“每个降临世间的人都拥有双重公民身份,其一属于健康王国,另一则属于疾病王国。尽管我们都只乐于使用健康王国的护照,但或迟或早,万家彩票排列三、五:至少会有那么一段时间,我们每个人都被迫承认我们也是另一王国的公民。”而多发性硬化患者则是这样一群早早就闯入疾病王国的年轻人。

    多发性硬化的发病高峰一般在20~40周岁,女性患者居多,比例大概是男性患者的2倍左右,因此它还有另外一个名字——“美女病”。是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。多发性硬化是一种以中枢神经系统炎症脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病。“通俗点讲,如果把人的神经看成电线,包裹在神经外层的髓磷脂就像绝缘层一样起到保护和维持神经功能正常传导的功能。多发性硬化坏的不是中间的电线而是外面绝缘层。根据病变累及神经髓鞘的部位不同,比如脑干、小脑、视神经等,会造成偏侧肢体或者双侧肢体的麻木、乏力,行走障碍、视力模糊等不同的症状。”董强介绍。

    “MS虽然是一种罕见病,但在各大城市的神经病学的中心,多发性硬化已经成仅次于脑血管病、帕金森痴呆的,影响中壮年的常见神经系统疾病。在中国,MS的发病率为0.235/10万/年。预计有3~5万名患者。”董强说,“仅2021年,在全国1700家医院住院病人中抽样调查显示,诊断为多发性硬化的病人就有15000名至17000名左右。”

    在6月11日举行的“多发性硬化高峰论坛暨氨吡啶缓释片上市会”上,来自全国各地的近千位著名神经科学领域专家和临床医生,通过“云端+线下会议”的形式,分享了近几年的诊疗成果。

    首都医科大学附属北京天坛医院院长、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军在会上表示,“近年来,在国家的关注和产、学、研各方的齐心协力下,中国神经免疫疾病领域取得了飞速发展。然而,以多发性硬化为代表的神经免疫疾病仍然面临诊疗难度大,诊疗体系不完整,规范化治疗不足等问题。”

    比如,临床特征复杂,以及基层医生对于MS缺乏了解,让很多患者在确诊的过程中走了弯路。一些早期肢体无力的患者往往被误诊为腰椎病、颈椎病或脑血管病等。《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版中国多发性硬化患者生存质量报告》显示,患者首次发病到就诊的平均时间超过一年,从就诊到确诊的平均时间超过两年,不少患者因此丧失了最佳治疗时机。

    多发性硬化的治疗主要有急性期和缓解期两个阶段,其中缓解期是控制疾病进展的理想时间窗。“疾病修正治疗(DMT)是国内外治疗指南及专家共识一致推荐的缓解期标准治疗,是目前主流疗法,有助于减少和减轻复发的频率和残疾严重程度。”中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强在上述会议表示:“但是在我国,多发性硬化缓解期治疗情况不容乐观,据最新的多发性患者生存质量报告调研所示,有近6成患者缓解期无治疗。在缓解期的治疗方案选择上,DMT使用率18%相比以往有所提高,但对比欧美国家,我国的DMT治疗率仍有巨大的提升空间。另外,医生应与患者进行充分沟通,根据患者个体情况选择合适的DMT药物,尽早使用,尽早获益,预防疾病复发,延缓残疾进展。”

 

    因症共治

    “我有一个梦想就是参加摔跤比赛,如果有这样的比赛的话,我想我一定是冠军。”在国际学校做助教的工作燕子戏谑着谈起自己的生病经历,“2018年我在家里摔了一跤以后,我的右腿就越来越不好用。”确诊MS后,她开始了自己“跌跌撞撞”的人生。

    MS造成的步行功能障碍让李燕经常摔跤,“这倒让我摔出经验了。有一次临近过年,我跟老公去亲戚家送年货,我手里提着两箱酒,走到亲戚家的小区门口的时候,看到有一片很浅的洼地,心里想着要小心结果还是摔了。在要摔倒的万分之一秒我心里只有一个事——这酒可千万别摔碎了,结果是我脸着的地,酒是没碎,可右边的颧骨折了。”

    “在多发性硬化多种多样的临床症状中,步行障碍是最常出现的MS症状之一,对患者的日常生活和工作影响十分严重。但由于以前没有对症的药物,面对患者的步行困扰,医生也只能嘱咐病人要坚持康复训练,来保留运动功能。这也是患者对治疗依从性不高的主要原因之一。”谈及这些董强无奈地说道。

    现在,随着国内对于罕见病的重视,罕见病患者这个少数群越来越多的“被看见”。2018年5月,多发性硬化被纳入《第一批罕见病目录》,极大地改善了MS诊疗和用药情况,提高了多发性硬化患者的生存质量。“国际上目前约有18种药物可以改变多发性硬化的疾病进程,已经有6种药物进入中国市场。这极大地丰富了医生们的工具箱。”董强说,“我们之所以在这个时间节点上提出‘因症共治’是因为我们有了对因疾病治疗的DMT药物,同时又有了针对步态异常的对症药物(氨吡啶)。所谓‘因症共治’指的是多发性硬化管理需要兼顾对因和对症治疗,不仅需要从源头控制疾病,减少疾病复发,延缓疾病进展,同时需要对疾病过程中出现的症状进行科学管理,真正解决患者当下的功能障碍,让他们获得更好的生活质量。”

    据悉,全球首个且唯一改善多发性硬化成年患者步行能力的创新药氨吡啶缓释片,于2018年11月1日被纳入第一批临床急需境外新药名单。2021年5月11日,氨吡啶缓释片在中国获批,同年12月3日被纳入2021版国家医保药品目录,全程用时仅6个多月。

    “氨吡啶的作用原理就是让原来的神经冲动的强度能够增强,重新跳动实现神经传导,以此改善症状,从目前的临床实践来看,一般治疗2~4周病人的步态就会有明显改善。”董强进一步表示,“我们也期待更多的DMT药物能够进入中国市场,为MS患者提供个性化的治疗方案。”

    研产结合

    “国际上,关于多发性硬化的研究很早,我们很早就明晰了它是一种自身免疫性神经系统疾病,但是在国内对于神经学科来讲,神经免疫这个亚专业的发展是非常滞后的,所以才会出现多发性硬化误诊以及诊疗不规范等问题。”董强说,“这样一次论坛,恰巧为我们搭建了一个学界和企业交流的平台,能够让科学研究的最新进展通过这个平台快速得到应用,实现产学研一体化,最终让患者获益。”

    “同时,也有助于培养更多的神经免疫亚专业的医生和团队,让多发性硬化早诊早治成为现实。”董强解释,多发性硬化诊断不仅仅是靠神经科医生,它需要多学科配合,比如影像学医生、感染科医生、免疫抑制剂的药学专家等通力合作。

    此外,董强认为,像渤健这样的研发企业也可以更好地了解国内患者的需求,创新药的研发更接近患者需求。“在中国,MS虽然是个罕见病,但是人口基数多,创新药在中国的研发实践,会为世界的多发性硬化提供非常好的证据。”

    渤健亚太区总裁温浩基也表示“作为神经科学领域的先锋,渤健致力于为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法和相关方案。在MS领域,渤健拥有领先的药物组合,在罕见病创新药审评审批加速的利好政策下,渤健希望在未来能将更多创新治疗选择带到中国,并携手各方推动MS诊疗水平进一步提升。”

    药企、医生、学者的努力,也给患者们带来了“步”入美好生活的勇气。“2000年初刚得病的时候没有药,如今国内就可以买得到药,而且还进入了医保了。在疾病的发展史中,后来得病的人总是幸运一些,未来,还可能又有新药出来可以根治或者预防这种病。梦总是要做的,万一实现了呢。”一位MS患者告诉记者。

    他们正在用生命等待,等待某个实验室里的医学成果,等待某个特效药的上市,等待创新送给他们的“小红花”,奖励每个命运的挣扎。(完)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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编辑:汤彦俊  

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